期刊简介
中华人民共和国卫生部主管，中华医学会、四川大学华西第二医院、中国医学科学院输血研究所主办。本刊是高级别输血及血液学基础及临床相结合的学术刊物，主要报道输血及血液学领域的基础和临床科研成果、进展，临床诊断、治疗的新经验、新方法和新技术，介绍国内外研究动态，开展学术交流，促进输血及血液学领域的基础及临床研究发展。被清华大学“中国知识资源总库”、“中国核心期刊（遴选）数据库”、“重庆维普数据库”等收录。
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首页>国际输血及血液学杂志
- 杂志名称：国际输血及血液学杂志
- 主管单位：中华人民共和国国家卫生和计划生育委员会
- 主办单位：中华医学会 四川大学华西第二医院 中国医学科学院输血研究所
- 国际刊号：1673-419X
- 国内刊号：51-1693/R
- 出版周期：双月刊
期刊荣誉：四川省期刊加工奖期刊收录：国家图书馆馆藏, 上海图书馆馆藏, 知网收录(中), 万方收录(中), 统计源核心期刊(中国科技论文核心期刊), CA 化学文摘(美), 维普收录(中)
病毒载体介导的β-地中海贫血基因治疗研究进展
董文吉；刘德培；梁植权
关键词：β-地中海贫血, 基因治疗, 病毒载体, 基因座控制区, 间接体内基因转移
摘要：β-地中海贫血是一种常见的造血系统遗传病,β-珠蛋白基因簇中的缺失或突变导致β-珠蛋白肽链合成减少或完全不能合成,从而造成α-珠蛋白肽链与β肽链的不平衡,出现贫血症状.β-珠蛋白基因簇基因座控制区(locus control region,LCR)的发现及整合型病毒载体的研究进展使β-地中海贫血基因治疗成为可能.LCR中单一DNaseI高敏位点或不同高敏位点核心序列组合构成miniLCR,能够指导病毒载体介导的基因转移中人珠蛋白基因在鼠红白血病细胞系中呈现高水平表达,而且在间接体内基因转移中可检测到人珠蛋白基因在骨髓移植受体动物中的长期存在和红系特异的一定水平的人珠蛋白基因的表达,为进行临床研究提供了可行性参考;另一方面,也对珠蛋白基因表达调控、病毒载体介导的基因转移效率和整合效率、靶向性整合和克服位置效应等方面的深入研究提出了更高要求.
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