期刊简介
中华人民共和国卫生部主管，中华医学会、四川大学华西第二医院、中国医学科学院输血研究所主办。本刊是高级别输血及血液学基础及临床相结合的学术刊物，主要报道输血及血液学领域的基础和临床科研成果、进展，临床诊断、治疗的新经验、新方法和新技术，介绍国内外研究动态，开展学术交流，促进输血及血液学领域的基础及临床研究发展。被清华大学“中国知识资源总库”、“中国核心期刊（遴选）数据库”、“重庆维普数据库”等收录。
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首页>国际输血及血液学杂志
- 杂志名称：国际输血及血液学杂志
- 主管单位：中华人民共和国国家卫生和计划生育委员会
- 主办单位：中华医学会 四川大学华西第二医院 中国医学科学院输血研究所
- 国际刊号：1673-419X
- 国内刊号：51-1693/R
- 出版周期：双月刊
期刊荣誉：四川省期刊加工奖期刊收录：国家图书馆馆藏, 上海图书馆馆藏, 知网收录(中), 万方收录(中), 统计源核心期刊(中国科技论文核心期刊), CA 化学文摘(美), 维普收录(中)
乙型血友病患者的治疗进展
王朝荣
关键词：乙型血友病, 替代治疗, 基因治疗
摘要：乙型血友病(HB)是一种由于血浆凝血因子IX (FIX)质或量的异常所致的遗传性出血性疾病.凝血因子IX基因突变是其致病根源.目前,依靠凝血因子替代治疗仍是HB的主要治疗,但存在使用不便、抑制物产生和疾病传播等不足,因此基因治疗成为彻底治愈血友病患者的理想方法.目前,腺相关性病毒(AAV)和慢病毒载体成为基因治疗的优先选择载体,但仍有很多困难需要克服,如FIX水平表达不足以预防出血或诱发效应T细胞攻击基因靶细胞,尤其是特异针对AAV抗原的攻击,因此,寻求更具有安全性的非病毒载体逐渐被研究者认识.近几年关于AAV病毒载体在人体试验中取得了一定的成功,但仍存在安全性等问题,基因治疗的方法仍需进一步的研究,以达到完全治愈血友病的目的.
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